今日聚焦:全球Ⅲ期预防试验启动,干预关口前移到”无症状期”
据科学网报道,全球多中心Ⅲ期注册临床试验 PrevenTRON 正式启动,由罗氏(中国)申办,在中国、美国、加拿大、日本及欧洲多国同步推进。首都医科大学宣武医院担任中国组长单位,也是全球首家启动的中心,全国共 29 家中心参与。
这项试验最大的突破在于”关口前移”:它不再等患者出现记忆衰退,而是面向认知尚且正常的高危人群,评估创新抗体 Trontinemab 能否在症状出现之前清除脑内淀粉样蛋白(Aβ)病理,从源头阻断疾病进展。
传统 Aβ 抗体的一大难题是血脑屏障——仅有约 0.1% 的药量能真正进入脑组织。Trontinemab 搭载”大脑穿梭”技术,借助转铁蛋白受体主动把药物输送进大脑。此前Ⅰ/Ⅱ期数据显示:3.6mg/kg 剂量组治疗 28 周后,91% 的受试者淀粉样蛋白 PET 扫描转阴,且脑水肿、微出血等安全风险处于极低水平。
近期其他重要进展
《自然》最新研究发现,本应存在于抑制性神经元中的 ERBB4 蛋白,若异常出现在兴奋性神经元里,会在斑块形成之前就引发突触丢失、神经炎症等连锁反应——阿尔茨海默病的”早期开关”可能比我们想象的更早。而密歇根大学团队发表于 Alzheimer’s & Dementia 的研究则提醒我们:睡眠越碎片化,大脑 Aβ 沉积越多,一夜安睡本身就是一道防线。
写在一个患者家属的心声之后
我的妈妈在 2017 年确诊阿尔茨海默病。九年过去,她慢慢忘掉了回家的路,忘掉了灶台上的拿手菜,如今已经完全不认识我了。但她还记得我的名字——会突然说起它,像在找一个还没有被病魔带走的人。每当那一刻,我都心痛得说不出话来。
所以我格外看重今天的这条新闻:PrevenTRON 把干预提前到了”还没有症状”的阶段。如果它能够成功,就意味着千千万万个家庭可以在悲剧发生之前按下暂停键。从”对症治疗”到”早期预防”,这不只是医学范式的转变,更是无数患者家属等了太久的那句话——我们可以更早地开始保护了。
愿科学跑得再快一点,愿更多的”妈妈”还来得及被留住。